Как «редактируют» ДНК, чтобы избавиться от генетических заболеваний | VIRUSACHE
Как «редактируют» ДНК, чтобы избавиться от генетических заболеванийМеждународная команда ученых сделала большой шаг вперед в понимании того, как именно энзимы «редактируют» гены, тем самым проложив путь к исправлению генетических заболеваний у пациентов.Исследователи из Университета Бристоля, Мюнстер, и Литовского института биотехнологий наблюдали процесс, в котором энзимы из класса CRISPR крепятся к структуре ДНК и изменяют ее.Результаты, опубликованные в майском выпуске Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), раскрывают детали головоломки, которые станут крайне важными, если эти инструменты редактирования генома в самом деле будут использованы для коррекции генетических заболеваний у людей.Энзимы CRISPR впервые открыли в 1980-ых годах как часть иммунной защиты бактерий против вирусов. Не так давно ученые показали, что один из типов этих энзимов – Cas9 – можно использовать для редактирования генома человека, полного набора генетической информации у людей.Такие энзимы созданы для точного определения единой комбинации основ среди трех миллионов пар в молекуле ДНК. Это можно сравнить с исправлением одной печатной ошибки в одном слове в энциклопедии на 23 тома.Чтобы найти эту иголку в стоге сена, энзимы CRISPR используют молекулу РНК – нуклеиновую кислоту, которая имеет подобную ДНК структуру. Во время определения цели, энзимы CRISPR должны разъединить нити ДНК и ввести РНК, чтобы образовалась специфическая по последовательности структура, которую еще называют R-петлей.Ученые проверяли модель R-петли с помощью специально настроенных микроскопов, где отдельные молекулы ДНК растягиваются магнитным полем. Изменив крутильную силу ДНК, исследователи смогли наблюдать непосредственно за этапами образования R-петли отдельными CRISPR энзимами.Это позволило ученым увидеть ранее незаметные шаги данного процесса и исследовать влияние последовательности основ ДНК.Профессор Марк Щелкун (Mark Szczelkun) из Школы биохимии Университета Бристоля говорит: «Важной задачей в исследовании этих впечатляющих инструментов по редактированию геномов является то, что они нацелены лишь на одно специфическое место в геноме».«В результате проведения анализов по одной молекуле мы стали лучше понимать влияние последовательностей ДНК на образование R-петель. В будущем это поможет создать новые рациональные версии CRISPR энзимов, чтобы повысить их точность и минимизировать побочные эффекты. Это станет жизненно важным, если мы когда-нибудь будем использовать эти инструменты для коррекции генетических заболеваний у пациентов».Метки: генетические заболевания, ДНК, РНК